Fibrosi cistica, farmaci innovativi gratis

Fibrosi Cistica: Svolta AIFA, Farmaci Innovativi Gratuiti per altri 1.600 Pazienti

Milano, 29 gennaio 2026 – Una data storica per il trattamento della fibrosi cistica in Italia. Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera all’estensione della rimborsabilità per i farmaci modulatori del gene CFTR. Grazie a questa decisione, la combinazione terapeutica di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor) sarà accessibile gratuitamente a una platea di pazienti molto più ampia, includendo chi presenta mutazioni rare.

Un accesso esteso: la fine di un vuoto terapeutico

Fino ad oggi, l’accesso a queste terapie era limitato ai pazienti con le mutazioni più frequenti del gene CFTR (circa l’80% dei casi). La nuova delibera AIFA recepisce le indicazioni dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), aprendo le porte delle cure innovative anche a chi soffre di mutazioni rare.

Emanuele Monti, consigliere regionale della Lega e membro del CdA AIFA, ha definito la scelta un passo di “grande valore clinico e sociale”. L’obiettivo è colmare un vuoto che per anni ha lasciato centinaia di persone senza valide alternative terapeutiche, garantendo il diritto alla cura a oltre 1.600 nuovi pazienti sul territorio nazionale.

Come funzionano i modulatori CFTR: agire sulle cause, non solo sui sintomi

La fibrosi cistica è una patologia genetica che altera la proteina CFTR, deputata alla regolazione dei flussi di cloro e acqua nelle cellule. Questo malfunzionamento porta alla formazione di un muco denso che ostruisce organi vitali come polmoni e pancreas.

I farmaci modulatori rappresentano una rivoluzione perché:

* Migliorano la proteina difettosa: Aiutano la proteina CFTR a funzionare correttamente sulla superficie cellulare.

* Idratano le secrezioni: Rendono il muco meno viscoso, facilitandone l’espulsione.

* Recupero respiratorio: Determinano un aumento significativo della capacità polmonare.

* Qualità della vita: Riducono drasticamente le infezioni batteriche, le ospedalizzazioni e migliorano l’aspettativa di vita.

Innovazione e sostenibilità: l’impegno istituzionale

Il via libera alla rimborsabilità non è solo un successo medico, ma anche un esempio di sostenibilità economica. L’accordo negoziale tra AIFA e le aziende farmaceutiche ha permesso di trovare un equilibrio tra l’alto costo della tecnologia e le risorse del Servizio Sanitario Nazionale (SSN).

«L’innovazione è un investimento», ha ribadito Monti, sottolineando come l’accesso a queste pillole riduca nel lungo periodo i costi assistenziali legati ai ricoveri d’urgenza e ai trapianti. Anche in Regione Lombardia, il tema è stato al centro dell’agenda politica, confermando l’impegno della Commissione Welfare nel sostenere le famiglie colpite da malattie rare.

Conclusioni: una nuova speranza per le famiglie

L’estensione della rimborsabilità segna il passaggio da una gestione “sintomatica” della malattia a una gestione “molecolare”. Per i pazienti italiani, questo significa poter guardare al futuro con una prospettiva diversa, fatta di respiri più liberi e meno barriere terapeutiche.